Dwuwymiarowa zręcznościówka, w której rozgrywka przypomina rozwiązania zastosowane w klasycznych dwuwymiarowych odsłonach z serii Castlevania czy Metroid. Zadaniem gracza jest przedzieranie się przez skomplikowane układy labiryntów.Historia przedstawiona w grze rozgrywa się we wnętrzu wielkiej latającej wyspy. Nasz bezimienny protagonista budzi się w jej środku z amnezją, by wkrótce znaleźć wioskę Mimigas łagodnie usposobionych królikopodobnych humanoidów prześladowanych przez postać znaną pod pseudonimem Doctor. Jak na każdego adwersarza przystało, pragnie on zawładnąć zewnętrznym światem wykorzystując do tego zarówno starożytny artefakt jak i okoliczną florę i faunę.Podczas eksploracji otoczenia zagrażają nam liczne przeszkody, od śmiercionośnych kolców aż po nieprzyjazną faunę wyspy. Bardzo prosty system walki wymagający jedynie celnego strzelania rekompensuje fakt, że wszystkie bronie, które znajdziemy w trakcie naszej podróży możemy ulepszać dzięki doświadczeniu zdobywanemu za pokonywanie wrogów. Oprócz standardowych przeciwników w grze czekają na nas liczni bossowie, których pokonanie wymaga zarówno sprytu jak i dobrej strategii. Bohater ma również możliwość rozmowy z napotkanymi przyjaznymi postaciami, dzięki którym zdobędzie przydatne wskazówki.Zarówno grafika jak i muzyka w Cave Story charakteryzują się łatwo rozpoznawalnym ośmiobitowym stylem znanym z takich hitów jak Megaman, Metroid czy Castlevania.